Дастин Видрин стоит возле своего дома в Лафайете, штат Луизиана.
Энн Фланаган для NPR
скрыть подпись
переключить подпись
Энн Фланаган для NPR
Видение Дастина Видрина исчезает – фактически сужается.
У него пигментный ретинит, редкое наследственное заболевание глаз, которое встречается в его семье.
Когда ему исполнилось 20, он заметил, что его зрение сузилось. Особенно это было заметно, когда он сидел за компьютером или смотрел телевизор.
«Чем больше экран, тем сложнее его увидеть, потому что я вижу только одну деталь за раз», — говорит 34-летний Дастин из Лафайета, штат Луизиана. «Мне приходится читать по одной букве за раз, независимо от того, увеличен я или нет».
Потом у Видрина появились дети. Отцовство принесло новые испытания.
Смешивать детскую смесь было сложно, потому что он не мог видеть маленькие отметки на бутылочках, указывающие, сколько воды нужно добавить. Он использовал толстый маркер, чтобы провести толстую линию, которую он мог видеть.
«Просто очень много ограничений», — говорит он. Ему хотелось бы поиграть в мяч вместе со своим сыном, но теперь он юридически слеп. «Он говорит такие мелочи, как: «Папа, мне бы хотелось, чтобы у тебя были глаза» и тому подобное, понимаешь? Но я все равно стараюсь изо всех сил».
Когда врач предположил, что генная терапия может помочь, Видрин заинтересовался.
Но получить доступ к передовому лечению, которое могло бы сохранить ее зрение, оказалось сложно. В южной Луизиане, где он живет, нет возможностей получить специализированную помощь.
Обещания генной терапии могут быть трудновыполнимыми
Генная терапия обычно представляет собой однократное лечение, которое проникает в клетки и модифицирует гены, вызывающие заболевания.
«Эти методы лечения невероятны», — говорит Доктор Уилл ШранкБывший профессор Гарвардской медицинской школы, который также работал в страховых компаниях, таких как Humana и CVS Health. «Они могут глубоко повлиять на жизнь пациентов с ужасными состояниями, которые, когда я учился в медицинской школе, никто из нас не мог себе представить, что их можно лечить или лечить».
Но их стоимость может достигать нескольких миллионов долларов всего за одного пациента.
«Фрагментированный способ оплаты и оказания медицинской помощи в этой стране совершенно не соответствует принципу справедливого распределения лечения среди пациентов, которые могут получить от него пользу», — говорит Шранк.
Шранк недавно основал компанию под названием Арадигма Помогаем сделать генную терапию более доступной.
Видрин перекрыл дорогу
Что касается Видрина, то на рынке уже есть генная терапия пигментного ретинита. называется люксатурнойНо это не работает для ее генетической мутации. Поэтому он надеется присоединиться к клиническим испытаниям одного из этих препаратов. другие методы лечения Разрабатывается.
Его специалист по сетчатке в Луизиане сказал ему, что он ничего не может с этим поделать, но в Техасе есть специалисты, которые могут. Первый этап будет включать в себя сложную задачу, рассчитанную на несколько часов.
«Это заставило меня осознать, что это то, что потенциально может изменить мою жизнь, потому что я никогда этого не делал — никогда раньше сканирование не занимало так много времени», — говорит он, добавляя, что у его врачей в Луизиане на самом деле не было таких ресурсов.
Впервые за долгое время у Видрина появилась надежда сохранить зрение.
«У меня была назначена встреча в Техасе и все такое, я даже организовал транспорт только для того, чтобы узнать, что моя страховка не покрывает его, потому что я не житель Техаса», – говорит он.
Дастин Видрин должен поехать в Техас, чтобы получить шанс на генную терапию, которая поможет сохранить его зрение. Но ограниченные ресурсы и опасения по поводу продвижения вперед сдерживают их.
Энн Фланаган для NPR
скрыть подпись
переключить подпись
Энн Фланаган для NPR
Она пыталась придумать, как оплатить прием, но сейчас она безработная и не может себе этого позволить. и Гофундме Усилия, которые он предпринял для накопления богатства, так и не увенчались успехом.
NPR спросило, рассмотрит ли он возможность переезда в Техас.
«Многие люди в моей ситуации не просто имеют сберегательный счет, на котором они могут его открыть и начать расти или двигаться вперед», — говорит Дастин. Он говорит, что из-за слепоты он чувствует себя особенно небезопасно при передвижении.
У Видрина есть план страхования UnitedHealthcare для людей, имеющих покрытие как Medicare, так и Medicaid. После того, как NPR спросило о страховании Vidrine, UnitedHealthcare заявила, что для получения медицинской помощи в другом штате не требуется место жительства и что в некоторых ситуациях она распространяется на поставщиков услуг, не входящих в сеть.
Компания заявила, что работает с Видрином, чтобы помочь им позаботиться.
Центры Medicare и Medicaid Services сообщили в электронном письме NPR, что не могут комментировать конкретный случай Видрина, но «как правило, для людей, которые имеют право и зарегистрированы в плане Medicare Advantage (MA) с двойными особыми потребностями (D-SNP), покрытие может зависеть не только от медицинской необходимости, но также от того, находится ли специалист в сети и зоне обслуживания плана. Между тем, Medicaid базируется на уровне штата, и может потребоваться неэкстренная помощь за пределами штата. предварительное разрешение и соответствующие регистрации/договоренности с поставщиками услуг». Существуют дополнительные этапы и правила участия в клинических исследованиях.
Министерство здравоохранения Луизианы, отвечающее за программу штата Medicaid, не ответило на запросы о комментариях.
Пустыня генной терапии не оставляет людям выбора
Трудно сказать точное количество пациентов, получающих этот вид лечения, поскольку не существует центральной системы отчетности, говорит пресс-секретарь Сара Кикерт. Американское общество генной и клеточной терапии.
Но анализ данных Medicaid, проведенный NPR, дает картину, отражающую случаи по местонахождению. Данные относятся к 2024 году, последнему полному году, и хотя они не включают общее количество пациентов, получивших помощь, они отражают количество различных типов лечения, оплаченных каждой государственной программой в этом году.
Например, государственные программы Medicaid в Небраске, Северной и Южной Дакоте и Оклахоме относительно мало платили за генную терапию. Между тем, штаты, включая Калифорнию, Индиану, Массачусетс и Техас, заплатили больше.
NPR показало свой анализ Амит СарпатвариПрофессор народной медицины в Гарварде, изучающий наркополитику. Он говорит, что штаты, которые платят больше за генную терапию, как правило, имеют больше академических медицинских центров.
«Там, где вы видите пустыни, можно сказать, что это области, где возможно нет центров, располагающих научной информацией и возможностями предложить эти методы лечения», – говорит он.
Теоретически, даже если в чьем-то штате нет больницы, предоставляющей генную терапию, программа Medicaid штата должна оплатить получение человеком этой терапии в другом штате, говорит Сарпатвари. Но анализ NPR показывает, что этого не происходит, говорит он, “и это тревожит”.
Кикерт из Американского общества генной и клеточной терапии согласился с тем, что место проживания человека может стать серьезным препятствием для получения доступа к генной терапии, поскольку не все больницы предлагают ее. «По медицинским показаниям в границах некоторых штатов есть пустоты», — говорит она.
По словам Кикерта, в 44 штатах есть по крайней мере одно учреждение, предлагающее генную терапию. Но более половины учреждений, известных его организации, предлагают только один тип генной терапии.
Теперь задача будет заключаться в том, чтобы найти способы устранить это неравенство в доступе.
Шранкс Есть компании, такие как Eradigm, которые предлагают решения для планов медицинского страхования. И есть модели, которые сейчас проходят испытания. Центр инноваций Medicare и Medicaid как это сделать Сделайте эти методы лечения более доступными.
Что касается Видрина, он говорит, что все еще ждет, пока его страховка разрешит встречу в Техасе.
